برای تجربه بهتر، لطفاً موبایل خود را به حالت عمودی (پرتره) تغییر دهید
Please rotate your device to portrait mode for better experience
درمان قطعی با فناوری‌های CRISPR-Cas9، Base Editing و ویرایش ژن پیشرفته
کم‌خونی داسی‌شکل (Sickle Cell Disease - SCD) یک بیماری ژنتیکی خون‌شناسی است که با جهش در ژن بتا-گلوبین (HBB) باعث تغییر شکل گلبول‌های قرمز خون و ایجاد عوارضی مانند کرایس‌های واسکولو-اکلوسیو، درد شدید، آسیب اندام و کاهش عمر مفید می‌شود.
| روش / محصول | نوع فناوری | میزان موفقیت | وضعیت بالینی |
|---|---|---|---|
| Casgevy (exa-cel) | CRISPR-Cas9 ex vivo | ۹۱٪ کاهش حملات درد | ✅ تأیید FDA 2023 |
| Lyfgenia | Lentiviral gene addition | ۸۵٪ بهبود بالینی | ✅ تأیید FDA 2024 |
| BEAM-101 | Base editing ex vivo | ۹۴٪ افزایش HbF | 🔬 فاز ۲ بالینی |
بررسی وضعیت بیمار، آزمایش‌های ژنتیکی و تعیین مناسب‌ترین روش درمانی
جمع‌آوری سلول‌های بنیادی از بیمار برای اصلاح ژنتیکی
اصلاح ژن معیوب با فناوری CRISPR یا Base Editing
تزریق سلول‌های سالم به بدن بیمار
بررسی نتایج درمان و عوارض احتمالی